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正常的

该大学目前在正常情况下运作

Collaborating for a cure

一种罕见癌症的药物治疗多年来一直困扰着研究人员. 大卫德鲁里在北卡罗来纳大学埃舍曼药学院的工作让科学家和幸存者乐观地认为,重大突破即将到来.

大卫·德鲁里 standing outside.
大卫·德鲁里. (Photo by Jeyhoun Allebaugh)

在12岁的时候, 就在几个月前,他死于一种叫做脊索瘤的罕见癌症, Justin Straus在国际脊索瘤研究研讨会上发表了演讲. Sitting at a table and wearing a white T-shirt, his hair short from recent chemotherapy, Justin made a plea to chordoma re足球外围官网登录ers: Work together.

斯特劳斯在2008年的那次会议上说:“如果我们通力合作,我们就能走得更远。. “我认为,如果医生们开始互相分享他们的进展, then progress would come faster.”

2002年,7岁的贾斯汀被诊断出患有脊索瘤, treatments were limited, and they still are today. Most patients undergo surgery and radiation, 但脊索瘤通常形成于脑干和脊髓附近, 给外科医生留下很小的余地来切除周围组织,以减少复发的机会. Chordomas that recur are rarely curable, 如果进一步的手术和放射治疗无效,也没有药物治疗.

多年来,科学家们一直在寻找治疗脊索瘤的药物 UNC Eshelman School of Pharmacy presents hope that important breakthroughs are close. As re足球外围官网登录ers pursue a promising new drug target, 事实证明,贾斯汀对合作的呼吁不仅仅代表了年轻时的理想主义. 事实上,它为那些在脊索瘤治疗方面取得进展的科学家提供了剧本.

‘Extraordinarily promising re足球外围官网登录’

在妻子40年的注视下,约翰·沃森在77年被诊断出早期脊索瘤. Watson was brushing his teeth in the morning when his wife, Betsy Blackwell ’77, 告诉他,他的左眼不能用右眼跟踪,他应该去看眼科医生.

“She hadn’t quit looking at me,” Watson quipped.

他去看了眼科医生后,又预约了更多的医生来做最后的诊断. 最后,核磁共振成像显示沃森大脑底部有一个肿瘤,医生鉴定为脊索瘤. “It came as quite a shock because I’d had no headaches, 不疲劳, no symptom of any kind that was perceptible to me,”华生说.

Consulting with experts, Watson and Blackwell, who live in 教堂山分校, 很快决定沃森将于2020年11月在北卡罗来纳大学医院接受手术切除肿瘤.

Following the successful surgery, 医生建议用质子束放射治疗以减少复发的机会. 北最正规外围足球网站州没有提供这种治疗的中心, so Watson and Blackwell moved temporarily to Washington, D.C., for the five-day-a-week sessions at a hospital there.

Watson emerged cancer-free, 但他对整个治疗方案的难度感到震惊, 从折磨人的手术和康复到离家这么远接受放射治疗的需要. He and Blackwell met with Josh Sommer, 他是脊索瘤基金会的执行董事,也是一名脊索瘤幸存者, 指导他们如何支持新药物疗法的研究,为脊索瘤患者提供更多的选择.

“我们在手术和放疗的另一边说, “我们真的很想做点什么,把研究推向一个不那么具有侵略性的方向。,“华生共享. ”杰克说, “你这么说很有趣,因为北卡罗来纳大学正在进行非常有前途的研究.’ We are both graduates and committed to the University, 了解到这里发生的一切真是令人震惊.”

From personal to professional

贾斯汀·施特劳斯在2008年发表脊索瘤研究研讨会演讲的几年前. 大卫·德鲁里知道贾斯汀的故事和他与脊索瘤的斗争. 德鲁里在2017年加入北卡罗来纳大学埃舍曼药学院(UNC Eshelman School of Pharmacy)担任副教授之前,是制药公司葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的化学家和研究员. His daughter was a classmate of Justin’s at Durham Academy, a private school in Durham, 北最正规外围足球网站, 德鲁里回忆自己曾试图帮助孩子理解她的朋友正在经历的事情.

“贾斯汀的家人对此非常开放,这是孩子们经历的一部分,”德鲁里说. “有时贾斯汀在上课,有时他的治疗不是基于他的治疗. He would talk about it with his friends, 我们会和我们的女儿讨论这个问题,帮助她解决这个很难理解的问题.”

在贾斯汀病重期间,支持他成为团结一致的达勒姆学院社区的一项事业, and after Justin passed away in 2008, his classmates held fundraisers to support chordoma re足球外围官网登录. Drewry keeps a collection of T-shirts from these events, 其中一张照片的正面写着“毅力”一词——贾斯汀在去世前不久在白板上写下了这个词,作为给家人和亲人的最后信息.

在一次募捐活动中,德鲁里遇到了脊索瘤基金会的索默. 当时,德鲁里正在葛兰素史克研究用于治疗其他类型癌症的化合物. 德鲁里与索默的谈话以及女儿的经历让他开始思考作为一名研究人员他能做些什么.

“It was so important to my daughter,“德鲁里表示. “For me, buying a T-shirt was an easy thing I could do. 对我来说,作为一名科学家,把我所受的训练和专业知识发挥出来,做出长期的贡献,似乎更为切实可行.”

德鲁里赞同贾斯汀的观点,认为研究人员应该更加合作. 在葛兰素史克, 德鲁里帮助启动了一个开放的科学项目,该项目促进了GSK与世界各地的学术机构和实验室开发的化合物更容易、更常规的共享.

“我们意识到,如果我们能把我们的工作交给研究疟疾或脊索瘤等癌症的人,这将对科学界和患者产生更大的影响,而这不是我们的重点。.“德鲁里表示. “我们成功地在GSK实施了这一点,并开始广泛分享. I wanted chordoma re足球外围官网登录 to become part of that.”

索默把德鲁里介绍给了一位在伦敦大学学院研究脊索瘤的病理学家. 德鲁里把她在葛兰素史克公司开发的化合物送到了葛兰素史克公司,然后她就可以在脊索瘤基金会提供的脊索瘤细胞系中进行测试. 她的研究显示出很有希望的结果,并最终发表.

德鲁里说:“那是我第一次觉得自己真的可以做出贡献。. “我坚持贾斯汀所说的坚持不懈和合作,因为最正规外围足球网站新药是一项极其艰难的工作. 从一个想法到一种药物,这是一个非常复杂的过程,你需要很多人共同努力. 贾斯汀告诉我们,如果我们合作,我们会走得更远,这是绝对正确的.”

Binding breakthroughs

Drewry’s collaborator at University College London, Dr. 阿德里安娜·弗拉纳根最正规外围足球网站了脊索瘤和一种叫做brachyury的蛋白质之间的关键联系. 在胚胎发育期间,brachyury在身体中是活跃的,然后在大多数人体内关闭. 弗拉纳根的研究表明,brachyury在脊索瘤患者中仍然活跃, 弗拉纳根将这个灵光一现的时刻描述为脊索瘤的“盔甲上的裂缝”.

进一步的研究表明,几乎所有脊索瘤患者至少有一个brachyury基因副本的遗传改变, 进一步证实该蛋白为药物开发提供了一个有希望的靶点.

At the UNC Eshelman School of Pharmacy, 德鲁里开始研制分子,希望能与brachyury蛋白结合并阻断其功能. 他得到了牛津大学拥有x射线晶体学专业知识的科学家的帮助, 这样德鲁里就能知道是否有化合物附着在靶标上了. 在x光照射的1000种化合物中,近50种与brachyury相关.

“And as a medicinal chemist, that’s a eureka moment for me, because now I can take those compounds and make them better,“德鲁里表示.

该研究小组现在已经确定了几种与烟草结合并似乎破坏其功能的化合物, and Drewry is working to show cause and effect. “我们需要做的下一件大事是了解我们在脊索瘤细胞中看到的效果是由于这种分子与brachyury结合,“德鲁里表示. “这将是推动该领域向前发展的下一个科学挑战.”

还有一种可能性,德鲁里的工作将应用于脊索瘤以外的治疗. 多年来从癌症患者那里收集的数据显示,许多侵袭性癌症病例与brachyury蛋白的存在有关. 德鲁里开发的化合物可以作为工具来探索brachyury在各种癌症类型中的作用, 也可以作为药物的模板,有朝一日这些药物可能代表有效的治疗方法.

靶向brachyury蛋白是抗癌药物研究的新策略, 使私人慈善事业成为德鲁里工作的重要资金来源. 约翰·沃森和贝特西·布莱克威尔承诺捐出50美元,000 to support Drewry’s lab. 这笔资金将帮助德鲁里继续他的研究,直到获得联邦政府和其他资助者的进一步资助.

“他们正试图解开我们未知的谜团,”沃森说. “They are on a very important knowledge development journey. They haven’t gotten there yet, and we’d like to help.”

The Chordoma Foundation has awarded more than $1.5 million in grants to Drewry’s re足球外围官网登录, 索默用了一个词来描述德鲁里的作品给他的感觉:希望.

“我们现在真的有理由希望能解决这个问题,”Josh说. “这是知道我们正处于重大最正规外围足球网站的前沿. That’s why it’s important to support David’s work.”

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